در پیشرفتی که به عنوان “بیسابقه” توصیف شد، محققان اخیرا نتایج آزمایشی را ارائه دادند که در آن یک فرد مبتلا به دیابت نوع ۱ (T1D)، پس از یک درمان واحد، قادر به قطع کامل استفاده از انسولین بود. این گزارش در جلسه سالانه انجمن دیابت آمریکا ارائه شد.
بیمار یک مرد ۶۴ ساله بود که به مدت ۴۰ سال مبتلا به دیابت نوع ۱ بود. در سال قبل از شروع درمان، وی پنج حمله شدید قند خون پایین (هیپوگلیسمی) را تجربه کرده بود. به گفته نویسنده ارشد این مطالعه، جیمز اف. مارکمن، MD، از بیمارستان عمومی ماساچوست در بوستون، “زندگی او توسط دیابت در حال نابودی بود.”
به بیمار یک دوز از یک درمان به نام VX-880 داده شد، که توسط Vertex Pharmaceuticals Incorporated، یک شرکت بیوتکنولوژی مستقر در بوستون توسعه داده شد. VX-880 چیزی است که به عنوان یک درمان “آلوژنیک” شناخته می شود، به این معنی که در این روش از سلول های بنیادی سالم اهدا کننده برای جایگزینی سلول های معیوب خود بیمار، در این مورد سلول های جزایر پانکراس تولید کننده انسولین، استفاده می شود. همان طور که ورتکس توضیح میدهد، ” VX-880 این پتانسیل را دارد که توانایی بدن برای تنظیم سطح گلوکز را از طریق بازگرداندن عملکرد سلول جزیرهای پانکراس، از جمله تولید انسولین واکنش پذیر به گلوکز، احیا کند.
VX-880 در سیاهرگ باب کبدی بیمار تزریق شد که خون را از روده، طحال، کیسه صفرا و پانکراس به کبد میرساند. همانطور که دکتر مارکمن توضیح داد، ” این اولین تجویز در جهان از جزایر مشتقشده از سلولهای بنیادی به این شیوه است که در کبد تزریق میشوند.” به عنوان بخشی از این روش، بیمار برای دفاع از سلولهای جزیره در برابر رد شدن، داروهای سرکوبکننده ایمنی دریافت کرد.
استقلال انسولین پس از اجرای VX-880 به دست آمد.
۹۰ روز پس از درمان، سطح HbA1c بیمار (معیاری از کنترل طولانیمدت گلوکز) از ۸.۶ % به ۷.۲ % کاهشیافته بود، مصرف انسولین او از ۳۴ واحد در روز به ۲.۹ واحد در روز رسیده بود، و زمان صرفشده او در محدوده هدف از بیش از ۴۰ به ۶۳.۲ % افزایش یافت. تا روز ۱۵۰، HbA1c او ۶.۷ % بود و زمان او در محدوده هدف ۸۱.۴ % بود. پس از ۲۷۰ روز، این فرد به استقلال کامل انسولین دست یافت. HbA1c او ۵.۲ % بود و زمان صرفشده او در محدوده هدف ۹۹.۹ % بود.
محققان همچنین اطلاعاتی را در مورد بیمار دومی که در زمان جلسه انجمن دیابت آمریکا به مدت ۱۵۰ روز تحت درمان VX-880 بود، ارائه کردند. در طول آن دوره، HbA1c بیمار از ۷.۵ % به ۷.۱ % کاهش یافت. زمان صرفشده در محدوده از ۳۵.۹ % به ۵۱.۹ % و مصرف انسولین از ۲۵.۹ واحد در روز به ۱۸.۲ واحد در روز کاهش یافت.
همانند بیمار اول، بیمار دوم نیاز به درمان سرکوب ایمنی داشت که به یک روش استاندارد برای جلوگیری از رد سلولهای پیوندی توسط بدن تبدیل شدهبود. دکتر مارکمن توضیح داد که همه بیماران کاندید خوبی برای سرکوب سیستم ایمنی نیستند، و بنابراین تیم او بر روی کسانی تمرکز میکند که درمان برای آنها امید بخش تر به نظر میرسد. با این حال، هدف نهایی اجتناب از استفاده از سرکوب ایمنی به عنوان بخشی از درمان است. همانطور که دکتر مارکمن میگوید، ” اگر ما راهی برای پیوند سلولها بدون سرکوب سیستم ایمنی داشتیم، آن وقت این روش میتوانست واقعا به طور گسترده در دسترس باشد. این یکی از فرصتهای بزرگ در آینده است؛ چرا که این سلولها میتوانند به مقدار نامحدود ساخته شوند.” به گزارش محققان، بیمار سوم تازه شروع به درمان کردهاست. محققان گزارش دادند: ” این مطالعه به بررسی بیماران ادامه میدهد، این نتایج بی سابقه اولین شواهدی هستند که نشان می دهد جزایر مشتق شده از سلول های بنیادی می توانند تولید انسولین و کنترل گلوکز را در T1D بازگردانند.”
منبع: diabetes self management
